Pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) denunciam a falta de acesso ao ravulizumabe no SUS. Apesar de incorporado em 2024, o medicamento ainda não estaria sendo disponibilizado na prática, segundo relatos de pessoas que convivem com a doença. A situação tem gerado preocupação entre pacientes e familiares, que cobram a efetivação da política pública e a garantia do acesso ao tratamento já aprovado para a rede pública de saúde.
Maria Cecília Oliveira, presidente da Associação dos Familiares, Amigos e Portadores de Doenças Graves (AFAG) conta que o cenário atual evidencia um problema recorrente no acesso a tratamentos para doenças raras no Brasil. “O Brasil, em alguns momentos, consegue avançar na incorporação, mas não consegue garantir o acesso na prática”, afirmou.
Atualmente, o SUS disponibiliza o eculizumabe, medicamento que marcou um avanço importante no tratamento da HPN. No entanto, a terapia exige infusões a cada 14 dias, o que, segundo a representante da AFAG, impõe uma rotina desgastante aos pacientes.
“Estamos falando de pessoas que muitas vezes precisam viajar horas — às vezes dias — para chegar a um centro de referência. Não é só o dia da infusão. É o deslocamento, o cansaço, o custo, a perda de dias de trabalho”, destacou. Ela também ressalta que há impactos diretos na vida profissional e social dos pacientes. “Eu acompanho pacientes que perderam emprego porque não conseguem manter essa rotina quinzenal. Isso é muito sério”, disse.
Para esses pacientes o ravulizumabe representa uma mudança significativa na qualidade de vida por permitir infusões a cada oito semanas. Contudo, apesar da vitória da incorporação no SUS, o medicamento ainda não chegou aos serviços de saúde. “O que isso representa na jornada do paciente? Representa frustração, desgaste, piora clínica em alguns casos, e principalmente uma sensação muito clara de abandono”, declarou Maria Cecília.
O mesmo caso se repete a atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da HPN, que até o momento não foi publicado e foi, novamente, encaminhado para reabertura de análises, que já haviam sido concluídas pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec).
Para a diretora-presidente da AFAG, a discussão atual não deveria envolver uma nova avaliação tecnológica, mas sim o cumprimento de uma decisão já tomada pelo sistema público. “Não se trata de discutir uma nova incorporação. Se trata de cumprir o que já foi decidido. Porque, no fim, o que está em jogo aqui não é um processo administrativo. É a vida das pessoas.”
O que diz o Ministério da Saúde
Em diálogo com o Departamento de Assistência Farmacêutica Insumos Estratégicos (DAF/SCTIE/MS) do Ministério da Saúde, a Biored Brasil pediu respostas sobre demora no acesso ao ravulizumabe para Hemoglobinúria Paroxística Noturna. Apesar de o medicamento ter sido incorporado ao SUS há mais de dois anos e já constar no PCDT aprovado pela Conitec, ele segue indisponível nas farmácias de alto custo.
No dia 7 de maio, o departamento encaminhou resposta oficial à Biored Brasil, sobre relatos de irregularidades no fornecimento de medicamentos especializados e atrasos na implementação de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDTs) no Sistema Único de Saúde (SUS). A manifestação ocorreu como desdobramento da reunião realizada em 27 de março de 2026 entre o departamento, representantes da Biored e sociedades médicas parceiras.
No caso da Hemoglobinúria Paroxística Noturna, o Ministério informou que o ravulizumabe já foi incorporado ao SUS, mas depende da publicação definitiva do PCDT para avançar nas etapas de disponibilização aos pacientes. O protocolo consta como “aprovado” no sistema da Conitec.
Saiba mais sobre a Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN)
A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença rara do sangue que afeta as células produzidas pela medula óssea. Ela acontece por causa de uma alteração genética adquirida ao longo da vida, que faz com que algumas células do sangue fiquem desprotegidas e sejam destruídas pelo próprio organismo.
Essa destruição das células sanguíneas pode causar anemia, cansaço intenso, falta de ar e aumentar o risco de formação de coágulos no sangue (trombose), que podem ser graves. A HPN pode afetar homens e mulheres e, na maioria dos casos, é diagnosticada em adultos.
