Painel discutiu fibrose cística, doenças raras, participação social, inteligência artificial e avaliação de tecnologias digitais em saúde
Durante o Congresso HTAi 2026 — Health Technology Assessment international, realizado entre os dias 6 e 10 de junho, em Istambul, na Turquia, um dos debates da programação colocou em evidência uma questão central para os sistemas de saúde: como a Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) pode deixar de ser apenas uma etapa técnica de decisão e passar a atuar como instrumento de equidade, acesso e transformação dos sistemas.
A sessão, vinculada ao eixo “HTA As A System Shaper”, reuniu apresentações sobre a experiência da fibrose cística, a atuação global de organizações de pacientes e os desafios metodológicos para avaliar tecnologias digitais em saúde, incluindo telecardiologia, inteligência artificial, dados de mundo real, interoperabilidade e validação local.
Na primeira apresentação, uma representante da Cystic Fibrosis Global Advocacy Alliance (CFGAA) abordou o tema da Avaliação de Tecnologias em Saúde e Fibrose Cística, discutindo como a ATS pode influenciar diretamente o tempo de acesso a diagnósticos, tratamentos e cuidados estruturados. A apresentação partiu de uma provocação ética — como atribuir preço a uma vida quando se trata de terapias que podem modificar a trajetória de crianças com doenças raras — para discutir os limites dos modelos tradicionais de avaliação econômica quando aplicados a condições graves, pediátricas e progressivas.
A painelista apresentou três níveis de desigualdade no acesso ao tratamento da fibrose cística. No primeiro, estão países ou sistemas em que a aprovação regulatória, a avaliação e o acesso ocorrem de forma mais rápida. No segundo, exemplificado pela experiência da Austrália, há aprovação regulatória, mas o acesso efetivo pode ser retardado por longas negociações de reembolso — demonstrando que aprovação não significa, necessariamente, acesso. No terceiro nível, estão países sem infraestrutura diagnóstica e terapêutica estruturada, onde crianças podem permanecer anos sem diagnóstico correto, com a doença confundida com pneumonias recorrentes ou outras condições respiratórias crônicas.
A partir dessa análise, a apresentação mostrou que a desigualdade em saúde não se expressa apenas na ausência de medicamentos. Ela também aparece na falta de diagnóstico, na demora para reconhecer a doença, na ausência de profissionais capacitados, na inexistência de caminhos formais de cuidado e na distância entre a aprovação de uma tecnologia e sua chegada à vida real dos pacientes.
Outro ponto central da apresentação da CFGAA foi a defesa de que a conscientização deve ser entendida como a primeira intervenção de acesso. Em países onde a doença ainda é pouco reconhecida, a educação de pacientes, famílias, comunidades e profissionais de saúde torna-se condição essencial para que o tratamento possa sequer entrar na agenda pública. Nessa perspectiva, antes mesmo da discussão sobre custo-efetividade, é preciso garantir que a doença seja conhecida, diagnosticada e compreendida pelos sistemas de saúde.
A representante da Cystic Fibrosis Global Advocacy Alliance também apresentou o conceito de aprendizagem transjurisdicional, defendendo que experiências de diferentes países podem reduzir incertezas e acelerar o acesso. A proposta envolve traduzir a experiência global em evidências úteis à decisão, compartilhar informações sobre adesão, redução de hospitalizações, uso no mundo real e modelos de cuidado, além de apoiar países emergentes na construção de capacidade institucional.
A experiência da fibrose cística foi apresentada como um modelo potencialmente transferível para outras doenças raras, terapias gênicas e celulares e condições pediátricas crônicas. A mensagem foi clara: a participação de pacientes precisa acontecer desde o início dos processos de ATS, e não apenas ao final, quando decisões regulatórias, econômicas e políticas já estão praticamente definidas. O tempo de espera deve ser considerado parte do valor, especialmente em doenças pediátricas, nas quais cada ano sem acesso pode significar perda funcional, agravamento clínico e impacto irreversível na vida da criança e de sua família.
Durante o debate, Isra, advogada de pacientes oncológicos da Índia, trouxe a perspectiva de países em que o envolvimento de pacientes nos processos de ATS ainda é recente. Ela questionou quais conhecimentos, informações e capacidades precisam ser oferecidos às organizações de pacientes para que possam participar de forma qualificada e imediata das decisões em saúde.
Em resposta, foi destacada a importância de modelos de cooperação entre organizações de pacientes de diferentes países. A experiência citada envolveu projetos de parceria entre grupos mais estruturados e organizações em desenvolvimento, incluindo uma cooperação relacionada à fibrose cística entre entidades dos Estados Unidos, com referência a Detroit, e organizações do Egito, com o objetivo de apoiar a construção de capacidade local. A iniciativa reforça uma mensagem relevante para a participação social: não basta abrir espaço para o paciente; é necessário investir em formação, método, linguagem acessível e fortalecimento institucional.
Na sequência, Gregor Goetz apresentou uma experiência prática sobre a pilotagem do manual preliminar ASSESS-DHT, voltado à avaliação de tecnologias digitais em saúde. A apresentação esteve relacionada a avaliações realizadas no contexto da AIHTA — Austrian Institute for Health Technology Assessment, da Áustria, e discutiu como ferramentas, checklists e modelos metodológicos podem apoiar os avaliadores na análise de tecnologias digitais.
A apresentação mostrou a aplicação do manual preliminar em duas avaliações: uma sobre telecardiologia e outra sobre tecnologias digitais em saúde habilitadas por inteligência artificial. Em vez de aplicar todo o conjunto metodológico de forma rígida, os avaliadores foram convidados a selecionar, entre diferentes ferramentas e componentes, aqueles que pareciam mais úteis para a prática real da ATS. A proposta permitiu observar quais instrumentos ajudam de fato na formulação de perguntas, na definição de escopo, na caracterização da tecnologia e na compreensão de riscos e benefícios.
Entre os achados apresentados, a taxonomia do manual foi considerada útil para esclarecer o propósito médico da tecnologia, identificar grupos de pacientes, organizar informações sobre inteligência artificial e apoiar avaliações futuras. No entanto, a experiência também revelou desafios importantes, como a necessidade de maior clareza conceitual, melhor definição de escopo e adaptação dos métodos às realidades nacionais e locais.
Um dos pontos mais relevantes da apresentação austríaca foi a discussão sobre o papel da ATS diante de tecnologias digitais. Em algumas situações, a validação de ferramentas baseadas em inteligência artificial pode depender de dados locais, infraestrutura hospitalar e atuação de cientistas de dados. Isso levanta uma pergunta estratégica: até onde vai a responsabilidade de uma agência nacional de ATS e onde começam as responsabilidades dos hospitais, das equipes de tecnologia da informação e dos serviços que implementam a tecnologia?
Durante a sessão de perguntas, Lisa Huffman, representante da América do Norte, questionou quais competências serão necessárias para que especialistas em ATS consigam utilizar ferramentas como o ASSESS-DHT. A resposta apontou que o futuro da ATS digital exigirá colaboração entre diferentes áreas, incluindo avaliação de evidências, ciência de dados, tecnologia da informação, gestão hospitalar e implementação em saúde. A principal competência destacada foi a comunicação entre esses campos, evitando a expectativa irreal de que um único avaliador seja especialista em todos os aspectos técnicos, clínicos, digitais e regulatórios.
Também foi discutida a relação entre o projeto ASSESS-DHT, o projeto EDiHTA e a nova regulação europeia de ATS, especialmente no contexto das avaliações clínicas conjuntas. O debate indicou que a avaliação de tecnologias digitais deverá ocupar um espaço cada vez mais estratégico na Europa e em outros sistemas de saúde, não apenas para decisões de incorporação, mas também para orientar implementação, monitoramento, validação local e uso responsável de dados.
Ao reunir experiências da Cystic Fibrosis Global Advocacy Alliance, da Índia, da cooperação entre Estados Unidos e Egito, da Austrália, da Áustria e da discussão europeia sobre tecnologias digitais, o painel mostrou que a ATS do futuro precisará dialogar com múltiplas realidades. Em doenças raras, terapias avançadas e tecnologias digitais, a pergunta decisiva não será apenas se uma tecnologia funciona, mas para quem ela funciona, em qual sistema, com qual infraestrutura, em quanto tempo e com que impacto para pacientes, famílias e serviços de saúde.
O debate realizado em Istambul reforçou que a ATS pode ser uma ferramenta de organização dos sistemas, mas também pode reproduzir desigualdades quando não considera o tempo de acesso, a experiência vivida, a capacidade diagnóstica e as condições reais de implementação. A mensagem deixada pela sessão foi que a participação de pacientes, o uso de evidências globais, a aprendizagem entre países e a avaliação responsável de tecnologias digitais devem caminhar juntos para construir decisões mais justas, transparentes e alinhadas às necessidades da vida real.
Sobre a HTAi
A Health Technology Assessment international (HTAi) é uma sociedade científica e profissional global dedicada ao fortalecimento da Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). A organização reúne pesquisadores, agências de ATS, gestores, formuladores de políticas públicas, profissionais de saúde, indústria, pacientes e cidadãos, promovendo a troca internacional de conhecimento e experiências para apoiar decisões em saúde baseadas em evidências, com foco em inovação, sustentabilidade, equidade e impacto na vida das pessoas.
Programa oficial do HTAi 2026:
https://htai.eventsair.com/htai-2026-istanbul-annual-meeting/program-agenda
Declaração de transparência: Priscila Torres, jornalista, coordenadora de advocacy da BioRed Brasil e do Grupar-BR, e autora do Blog Artrite Reumatoide, participou do HTAi 2026, em Istambul, a convite da Sun Pharma Brasil. Esta reportagem reflete sua análise jornalística independente sobre os debates acompanhados durante o evento.
