Medicamento para doença rara tem incorporação recomendada pela Conitec e passará a ser disponibilizado pelo SUS

O comitê de medicamentos da Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde) acaba de recomendar a incorporação do medicamento VYNKELLA (tafamidis 61 mg) no SUS¹, após parecer preliminar desfavorável, que foi revertido pela consulta pública nº 17/2024⁴. A consulta pública foi realizada entre 09 e 29 de abril e contou com a contribuição de 975 pessoas. Seu uso é indicado para pacientes diagnosticados com cardiomiopatia amiloide associada à transtirretina (ATTR-CM), do tipo selvagem ou hereditária e vai beneficiar pacientes de classes funcionais NYHA II e III, acima dos 60 anos². Os pacientes com prescrição conseguirão acessar gratuitamente o medicamento via Sistema Único de Saúde quando todas as etapas que envolvem o processo forem finalizadas, incluindo a formalização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT)³.

Também conhecida como amiloidose cardíaca, a enfermidade é um subtipo das amiloidoses, uma classe de doenças consideradas raras⁵. Causada pelo depósito de proteínas insolúveis em tecidos e órgãos, a ATTR-CM afeta principalmente o coração⁵. O acúmulo de fibras que não podem ser eliminadas pelo organismo no músculo cardíaco causa seu espessamento, comprometendo o funcionamento⁵. Com a recomendação positiva, o medicamento tem o potencial de impactar positivamente as vidas de 3.734 pacientes que vivem com essa doença rara no Brasil.

Além do coração, a condição pode afetar o corpo de forma sistêmica, causando sintomas como: insuficiência cardíaca, quando o coração não bombeia sangue suficiente para atender às necessidades do corpo, batimento cardíaco irregular, pressão sanguínea baixa, urina espumosa, dormência ou dor nas mãos e pés, aumento do fígado (hepatomegalia), constipação e diarreia alternadas, falta de ar, fadiga, perda de peso e tontura ao ficar de pé^5,6,7. A doença é progressiva e incapacitante, e é comumente confundida com outros problemas de saúde, o que dificulta o diagnóstico.

“Os pacientes que vivem com amiloidose normalmente já passaram por uma longa jornada até chegar ao diagnóstico e ter mais opções de tratamento disponíveis no SUS é uma grande vitória, que traz a eles mais qualidade de vida, menos complicações e melhores chances de prognóstico com a doença”, comenta Adriana Ribeiro, diretora médica da Pfizer Brasil. “Sem o tratamento correto, a expectativa de vida do indivíduo com amiloidose hereditária é de apenas 2 a 3,5 anos após o diagnóstico. Acreditamos que com essa decisão, milhares de pessoas terão sua expectativa e qualidade de vida asseguradas”, conclui.

Sobre Vynkella (tafamidis)²

Vynkella é indicado para o tratamento de amiloidose associada à transtirretina em pacientes adultos com cardiomiopatia de tipo selvagem ou hereditária para reduzir as causas de mortalidade e hospitalização relacionadas a causas cardiovasculares. Um estudo multicêntrico, internacional, duplo cego, controlado por placebo, randomizado, com 3 braços em 441 pacientes com ATTR-CM de tipo selvagem ou hereditária demonstrou a eficácia do medicamento e a análise primária demonstrou uma redução significativa (p = 0,0006) de mortalidade por todas as causas e frequência de hospitalização relacionada a causas cardiovasculares no grupo de dose 20 mg e 80 mg de tafamidis versus placebo. O tafamidis 61 mg fornece exposições em estado de equilíbrio (Cmáx e AUC) equivalentes a 80 mg de tafamidis meglumina (administradas com quatro cápsulas de 20 mg), quando foi administrado a pacientes com ATTR-CM no estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo.

A avaliação dos componentes individuais da análise primária (mortalidade por todas as causas e hospitalização relacionada com doenças cardiovasculares) demonstrou reduções significativas para tafamidis versus placebo. O estudo mostra ainda uma redução de 30,2% no risco de morte em relação ao grupo placebo. Também houve significativamente menos hospitalizações relacionadas a causas cardiovasculares em pacientes tratados com tafamidis em comparação com placebo, com uma redução no risco de 32,4%.

Referências

1. CONITEC. 129ª Reunião Ordinária Conitec. Disponível pelo link. Acesso em maio de 2024.
2. Bula VYNKELLA® (Tafamidis) para profissionais de saúde. Disponível pelo link. Acesso em janeiro de 2024.
3. Após a decisão de incorporação de uma tecnologia, qual o prazo para sua disponibilização no SUS? Disponível pelo link. Acesso em maio de 2024.
4. Consulta Pública Conitec/SECTICS nº 17/2024 – Tafamidis 61 mg tratamento pacientes cardiopatia amiloide associada à transtirretina (selvagem ou hereditária), classe NYHA II e II acima de 60 anos. Disponível pelo link. Acesso em abril de 2024.
5. Conscientização sobre Amiloidose. Conscientização sobre Amiloidose. Amyloidoses Support Groups, outubro de 2013. O que é amiloidose? Página 03. Disponível pelo link. Acessado em janeiro de 2024.
6. Amiloidose Cardíaca. Disponível pelo link. Acessado em janeiro de 2024.
7. Pinto, Marcus Vinicius et al. “Brazilian consensus for diagnosis, management and treatment of transthyretin familial amyloid polyneuropathy.” Arquivos de neuro-psiquiatria vol. 76,9 (2018): 609-621. doi:10.1590/0004-282X20180094

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