A Comissão de Assuntos Sociais do Senado Federal realizou, na quarta-feira (28), audiência pública que fez alusão ao Dia Mundial e ao Dia Nacional das Doenças Raras. O debate também teve como tema os 10 anos da Portaria nº 199/2014, que instituiu a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. O evento foi realizado após a apresentação do Requerimento 136/2023 – CAS, de autoria da senadora Mara Gabrilli (PSD-SP) e do senador Humberto Costa (PT-PE). A audiência foi presidida pela senadora Damares Alves (Republicanos-DF).
Inicialmente, a senadora Damares Alves (Republicanos-DF) leu uma mensagem enviada pela senadora Mara Gabrilli (PSD-SP), que não pôde comparecer presencialmente devido a um problema de saúde. Gabrilli afirmou que o intuito da iniciativa é dar visibilidade aos pacientes e suas necessidades, para continuar buscando o aprimoramento da rede de cuidados e de inclusão social de pessoas com doenças raras no Brasil. A senadora informou, que no ano de 2024, será apresentado um novo plano de trabalho com objetivo de avaliar a Portaria nº 199/2014 em busca de aprimorar o instrumento legal.
Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM)
Ida Vanessa Doederlein Schwartz, presidente da SBGM, apresentou os desafios para a atenção integral aos brasileiros com doenças raras. Ida argumentou que a dicotomia entre público e privado geram problemas de pesquisa e base de dados, onde não existe uma união de dados entre sistemas, afetando o real conhecimento de informações estatísticas que auxiliariam em construção de políticas públicas. Citou a existência de 32 Serviços de Referência para doenças raras no Brasil, porém, a maioria presente nas regiões Sudeste e Sul, com defasagem para as regiões Norte e Nordeste.
Ida explicou que, no Brasil, a especialidade médica que lidera o diagnóstico e tratamento de doenças raras é a Genética Médica, onde a maior concentração de profissionais dessa área também se encontra nas regiões Sudeste e Sul. Explicou que alguns medicamentos não são reembolsados pelos SUS, o que necessita de uma judicialização para que pacientes tenham acesso. Ao final de sua fala, citou a importância da telegenética, com a possibilidade de fazer teleconsultas na área de doenças raras.
Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)
João Batista Silva Júnior, Gerente de Sangue, Tecidos, Células, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da Anvisa, abordou os desafios e avanços na atenção às doenças raras pela ótica de atuação da agência. Silva informou que a Anivsa realiza uma análise de riscos e benefícios, onde o segundo precisa se sobressair em relação ao primeiro. Entre os desafios encontrados, citou que o fato de serem tecnologias direcionadas para pequenas populações, geralmente restringem as opções de ensaios clínicos. Também citou a diversidade fenotípica e genotípica dentro de um distúrbio; medidas de resultados e biomarcadores geralmente ausentes; e falta de padrões, incluindo parâmetros clinicamente significativos, para o desenvolvimento.
Entre as ações da agência para possibilitar que pacientes tenham acesso oportunamente aos produtos terapêuticos com segurança estão: análises preditivas e de precaução mediadas por experiências; mecanismos regulatórios eficientes com o foco no acesso ao pacientes; e mecanismos regulatórios adaptados.
Ministério do Desenvolvimento e Assistência
Luciano Márcio Freitas de Oliveira, Coordenador-Geral de Proteção Social de Média Complexidade da Secretaria Nacional de Assistência Social do Ministério do Desenvolvimento e Assistência Social, Família e Combate à Fome, citou que o Sistema Único de Assistência Social (SUAS) também é importante no debate acerca das doenças raras, uma vez que a assistência social também é uma política de cuidados. Oliveira citou os serviços de assistência social espalhados pelo país, como o Centro de Referência de Assistência Social (CRAS); Centro de Referência Especializados em Assistência Social (CREAS); e Centro Dia para pessoas com deficiências. Oliveira citou a importância do SUAS na proteção as famílias que sofrem com as doenças raras, e sugeriu a iniciativa de criar estratégias para cada vez mais inserir o Sistema Único de Assistência Social na linha de cuidado dos pacientes e familiares.
Ministério da Saúde
Natan Monsores de Sá, Coordenador-Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, citou o processo que gerou a consolidação da Portaria nº 199/2014 junto com a comunidade de pacientes e comunidade científica. Citou que no último ano tiveram reuniões com todos serviços de referência e afirmou que ainda existem vazios nas regiões Centro-Oeste e Nordeste. Natan esclareceu que todo o processo de definição de diretrizes para que medicamentos sejam incorporados ao Sistema Único de Saúde (SUS) e todos os processos de compra e logística de aquisição estão fora da Coordenação de Doenças Raras, cabendo a esta, apenas a definição de linhas de cuidado dentro do SUS.
Também informou que boa parte das doenças raras não contam com medicamentos específicos, o que significa que o desenho de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) não é possível para esses casos. Ressaltou que é necessário o estabelecimento de redes de laboratório de referência, que só serão alcançados com destinação de orçamento. Sobre a falta de precificação de exames na tabela do SUS, a coordenação está desenvolvendo um estudo no sentido de apoiar os serviços de referência que precisam desses exames a sua disposição, e conseguir pactuar os valores em questão.
Aliança Brasileira de Associações e Grupos de Apoio a Pessoas com Doenças Raras
Regina Próspero, CEO da Aliança Brasileira de Associações e Grupos de Apoio a Pessoas com Doenças Raras – Aliança Rara, argumentou que para algumas doenças não existem medicações, mas existem condições de serem manuseadas de forma a mitigar a complexidade de comorbidades. Regina argumentou que a rede de cuidados precisa atuar de maneira efetiva, e que a diversidade de tratamentos é o que fará diferença na vida dos pacientes. Solicitou aos parlamentares para que as associações sejam cada vez mais atuantes na construção de políticas de cuidado.
Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas)
Rômulo Bezerra Marques, Diretor da Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas), iniciou sua fala dizendo que abordar a Portaria nº 199/2014, é fazer uma revisão e discutir avanços e desafios do aprimoramento das políticas do setor. Rômulo reconhece que ocorreram avanços sobre o tema nos últimos 10 anos, mas ressalta a importância em debater as lacunas existentes, que podem impactar diretamente na vida dos pacientes. Destacou a importância do Projeto de Lei 3262/2020, que cria o Fundo Nacional para Custeio e Fornecimento de Medicações e Terapias destinadas ao Tratamento de Doenças Raras ou Negligenciadas. Ao final de sua fala, abordou a necessidade de implementação de centros de referências e alcançar os locais de difícil acesso.
Biored Brasil
Priscila Torres, Coordenadora de Advocacy e Comunicação da Biored Brasil, realizou uma apresentação acerca do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica e a garantia da integralidade da atenção aos portadores de doenças raras. Trouxe em sua fala, uma apresentação do panorama atual das doenças raras com PCDT no SUS e ressaltou a necessidade de se atentar aos mínimos detalhes presentes nesses documentos. Ressaltou que o tratamento para pessoas com doenças raras requer muito mais que medicamentos, e que o foco deve ser o atendimento da equipe multidisciplinar e a integralidade de assistência.
Também abordou a necessidade de fazer com que a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras tenha um olhar diferenciado para o acesso a medicamentos no tempo certo. A política em questão legitimou a importância de abordar o tema das doenças raras e iniciou uma estrutura regulatória de acessibilidade aos serviços. Sobre as dificuldades ligadas ao tema, citou a falta de conscientização da população; a redução de número de médicos especialistas; longo tempo de espera para obtenção de consultas; e indisponibilidade dos exames necessários.
Sobre o cuidado farmacêutico, citou a dificuldade de acesso a medicamentos que já estão incorporados e fornecidos no sistema de saúde, além de abordar que o cuidado não está inserido dentro da rede de apoio, e em muitos casos, o paciente tem acesso ao remédio, mas não tem as instruções ou estruturas necessárias.
Parlamentar
Por fim, a senadora Damares Alves (Republicanos-DF) finalizou o debate afirmando que a missão da audiência pública foi concluída, e que todos encaminhamentos que foram sugeridos receberão respostas. A senadora colocou a CAS e a Subcomissão Especial sobre Doenças Raras a disposição para que o tema possa ser sempre trabalhado com continuidade.
