A avaliação do luspatercepte para o tratamento da anemia dependente de transfusão associada à beta-talassemia voltou ao centro do debate público após a Conitec emitir recomendação preliminar contrária à incorporação do medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS).
A decisão inicial foi tomada durante a 147ª Reunião Ordinária da Comissão, realizada entre 8 e 12 de dezembro de 2025, e se baseou em incertezas quanto à relevância clínica dos resultados, na imprecisão das evidências disponíveis e no elevado custo do tratamento, com impacto orçamentário considerado expressivo para o SUS.
Apesar do posicionamento técnico preliminar, a Conitec abriu a Consulta Pública nº 103, convidando pacientes, organizações da sociedade civil, profissionais de saúde e sociedades científicas a contribuírem com informações, opiniões e experiências reais.
O objetivo é aprofundar a análise sobre os efeitos do medicamento na vida dos pacientes, especialmente em aspectos que nem sempre são plenamente captados pelos ensaios clínicos, como o impacto no cotidiano, no acesso ao tratamento e na qualidade de vida.
A perspectiva do paciente ganhou contornos ainda mais humanos e concretos com o relato de Eduardo Fróes, adulto com beta-talassemia maior e dependente de transfusões desde os primeiros meses de vida.
Em sua participação na reunião da Conitec, Eduardo descreveu uma trajetória marcada por décadas de transfusões frequentes, acúmulo progressivo de ferro no organismo, uso intenso de quelantes e limitações impostas pela doença à vida pessoal, familiar e profissional.
Segundo ele, o início do tratamento com o luspatercepte representou uma mudança profunda: a necessidade de três concentrados de hemácias a cada três semanas foi reduzida para apenas um, mantendo níveis adequados de hemoglobina e diminuindo o desgaste físico associado às transfusões repetidas.
O impacto relatado por Eduardo vai além dos números laboratoriais. Ele destacou a melhora significativa da qualidade de vida, com menos cansaço pré-transfusional, maior disposição para o trabalho e para atividades cotidianas, além da redução comprovada da sobrecarga de ferro hepático, evidenciada em exames de imagem.
Como consequência direta da menor quantidade de sangue recebida, também foi possível reduzir as doses de quelantes de ferro, medicamentos essenciais, mas frequentemente associados a efeitos adversos gastrointestinais e baixa adesão.
Para o paciente, o benefício não se limita à sua própria saúde: a redução de transfusões significa menos tempo em hospitais, menos exposição a riscos transfusionais e menor impacto emocional e logístico para familiares e cuidadores.
Esse relato individual, no entanto, lança luz sobre uma realidade ainda desigual. A maioria dos pacientes com beta-talassemia no Brasil ainda não tem acesso ao luspatercepte, seja por barreiras econômicas, geográficas ou pela ausência de incorporação da tecnologia ao SUS.
Justamente por isso, a Consulta Pública nº 103 se torna um espaço estratégico não apenas para quem já utilizou o medicamento, mas também para aqueles que ainda não tiveram acesso. Esses pacientes podem contribuir relatando como a dependência de transfusões frequentes afeta suas vidas: longas viagens até hemocentros, faltas ao trabalho ou à escola, interrupções de tratamento por indisponibilidade de sangue, efeitos colaterais dos quelantes e o impacto emocional de viver sob um regime transfusional contínuo.
Ao compartilhar essas experiências, os pacientes ajudam a dimensionar o potencial benefício de uma tecnologia que reduz transfusões, mesmo que não elimine completamente a necessidade delas.
Relatos sobre o que significaria, na prática, reduzir uma ou duas bolsas por sessão — menos dias perdidos, menos ferro acumulado, menos medicamentos associados — são fundamentais para que a avaliação da Conitec considere não apenas indicadores econômicos e estatísticos, mas também o valor social, clínico e humano do tratamento.
A participação ativa de pacientes com e sem acesso ao medicamento pode, assim, contribuir decisivamente para uma análise mais completa, equilibrada e alinhada às reais necessidades de quem convive com a beta-talassemia no Brasil.
É justamente esse tipo de evidência vivida que a Conitec busca agora compreender melhor por meio da consulta pública. Entre as perguntas centrais estão: o uso do luspatercepte reduz, de fato, a frequência das transfusões sanguíneas? Há impacto consistente na redução do excesso de ferro no organismo? O tratamento permite diminuir o uso de quelantes de ferro, medicamentos essenciais, mas frequentemente associados a efeitos adversos e dificuldades de adesão?
As respostas a essas questões, vindas da experiência direta de pacientes e profissionais, podem contribuir para uma reavaliação mais completa e sensível do custo-benefício da tecnologia no contexto do SUS.
A Consulta Pública nº 103 permanece como um espaço democrático fundamental para que as vozes dos pacientes e da comunidade científica sejam ouvidas. Ao reunir dados clínicos, evidências do mundo real e relatos sobre acesso e impacto social, a Conitec poderá reexaminar sua recomendação inicial à luz da realidade de quem convive diariamente com a beta-talassemia e com a dependência de transfusões no Brasil.
Anexar relatório da sociedade civil:
Link para contribuição:
https://brasilparticipativo.presidencia.gov.br/processes/consultas-publicas-conitec/f/2440/
